Hovedforskellen mellem transgene mus og knockout-mus er, at transgene mus har fremmede gener indsat i dets genom, mens knockout-mus har et funktionelt inaktiveret gen af interesse.
Genteknologi er genetikområdet, hvor en organisms genetiske sammensætning modificeres eller manipuleres med rekombinant DNA-teknologi. Transgene organismer fremstilles ved at introducere fremmede gener (transgener) i organismer ved hjælp af bioteknologi. De kaldes også genetisk modificerede organismer. Transgene organismer er værdifulde forskningsværktøjer. De er vigtige for at udforske et gens funktion og inden for genterapi og landbrug. Mus bruges som laboratoriedyremodeller, da de er tættere beslægtede med mennesker. Transgene mus og knockout-mus er to typer genetisk modificerede dyr. Hos transgene mus erstattes værtens DNA på et sted med en anden version af det samme gen eller et helt andet gen. I knockout-mus slettes værtsgenet simpelthen eller inaktiveres funktionelt.